La FDA autoriza reanudar la terapia génica para distrofia muscular de Duchenne

Estados Unidos, 29 de julio de 2025. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha dado luz verde para que la farmacéutica Sarepta Therapeutics reanude la distribución de Elevidys, una innovadora terapia génica dirigida a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad degenerativa que afecta principalmente a niños.

La aprobación se había suspendido temporalmente debido a preocupaciones sobre su seguridad, pero tras una investigación exhaustiva, la FDA determinó que los beneficios del tratamiento superan los posibles riesgos. Con esta decisión, Elevidys podrá administrarse nuevamente a pacientes ambulatorios, es decir, aquellos que aún conservan la capacidad de caminar.

Expertos en genética celebran este avance, ya que representa una esperanza significativa para mejorar la calidad de vida y frenar el avance de esta enfermedad, que hasta ahora carecía de tratamientos curativos.

📌 Llamado a la acción: Este hito subraya la importancia de continuar invirtiendo en investigación genética y acelerar procesos regulatorios para terapias innovadoras.

Noticias recientes

Related articles

¿Tienes un evento social en puerta?

spot_imgspot_img